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研究发现编辑一种新的基因对治疗肌营养不良症有一定的影响

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-08-20 09:33  浏览次数:0
摘 要:  肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,最终导致残疾。  近期,发表在《Nature》杂志
  肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,最终导致残疾。
 
  近期,发表在《Nature》杂志上,中来自加拿大、美国和瑞典的研究人员发现,在肌营养不良小鼠模型中,编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。
 
  与之相关的基因被称为Lama1,它也参与了肌肉生产和发育过程中蛋白质的生成。
 
  Lama1与Lama2不同的是,Lama1可以通过基因调整编辑促进增加另一个叫做laminin-α1的蛋白质的生产,也可以促进肌肉组织的生成。
 
  这项新研究的研究人员在小鼠模型上尝试了这种方法。
 
  研究人员表示,在老鼠身上测试基因编辑技术显示出积极的结果。小鼠的纤维化程度有所降低,肌纤维体积增大,这在某些情况下减少或阻止了症状的发生。
 
  研究还发现,治疗因疾病而瘫痪的老鼠可以让它们站起来走动。他们发现神经传导速度也加快了,这是髓鞘破坏逆转的迹象。
 
  不过,研究人员表示,在进行人体实验之前还需要更多的研究测试技术。
 
 
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